Udało się. Leki na SMA wpisane na listę leków refundowanych

Leki na SMA: Zolgensma i Evrysdi od 1 września znajdą się na liście leków refundowanych. To leki stosowane w leczeniu SMA, czyli rdzeniowego zaniku mięśni u dzieci. Na roczną refundację ma zostać przekazanych 300 mln zł. Czyżby to koniec z milionowymi zbiórkami na dzieci z SMA?

Chyba każdy z nas widział i słyszał o zbiórce prowadzonej przez kogoś na dziecko chore na SMA. Przez miesiące rodzice stoczyli prawdziwą batalię z Ministerstwem Zdrowia o refundację najdroższego leku na świecie. I w końcu dopieli swego.

Już od 1 września dzieci u których do 6 miesiąca stwierdzono SMA otrzymają na niego lek: Zolgensmę- najdroższy lek na świecie.

— W 2022 r. polscy pacjenci zyskali najszerszy dostęp do 84 innowacyjnych terapii – 29 w zakresie wskazań onkologicznych, 55 nieonkologicznych, w tym 32 w chorobach rzadkich. To historyczna refundacja- powiedział podczas konferencji prasowej w MZ minister zdrowia dr Adam Niedzielski.

Refundacja leków ma pochodzić z Funduszu Medycznego, utworzonego przez Andrzeja Dudę, prezydenta RP.

— Rodzice chorych dzieci oczekiwali na refundację leku Zolgensma. Fundusz Medyczny, który powstał z inicjatywy prezydenta Andrzeja Dudy, będzie nadal wspomagał polskich pacjentów – mówiła na konferencji minister Grażyna Ignaczak-Bandych, szefowa Kancelarii Prezydenta RP.

Jak przypomnieli urzędnicy, w Polsce leczenie SMA od 2019 roku jest finansowane ze publicznych środków.

Ponadto jesteśmy pierwszym krajem w Europie, który wprowadził powszechne badania przesiewowe. Od kwietnia 2021 roku do lipca 2022 r. przebadano prawie 282 tys. noworodków. U 38 zdiagnozowano SMA.

— Jesteśmy jednym z nielicznych krajów, które oferują powszechne badania przesiewowe i jednym z 4, które oferują kompleksowe leczenie – wyliczał prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP.

Teraz już wszystkie trzy

I tak Zolgensma i Evrysdi dołączają do Nusinersen, trzech leków stosowanych w leczeniu SMA.

— Dajemy dostęp do wszystkich trzech leków na SMA. To szansa dla nowonarodzonych dzieci na prawidłowy rozwój. Mamy znakomite wyniki w leczeniu 810 pacjentów– podkreślała prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM.

Według szacunków w Polsce z SMA żyje ok. 1000 osób. Co roku chorobę diagnozuje się u ok. 50 dzieci. W 2019 roku refundacja został objęty pierwszy z leków na rdzeniowy zanik mięśni- nusinersen. To lek pierwszej terapii, wykorzystuje mechanizm genetyczny i zmienia przebieg choroby. Nusinersen przyjmowany jest regularnie co cztery miesiące za pomocą punkcji dooponowej. Terapia nusinersenem jest w Polsce refundowana od trzech lat dla wszystkich chorych bez względu na wiek i stopień zaawansowania choroby.

W marcu 2021 r. wdrożono w Polsce pilotaż programu przesiewowego noworodków w kierunku SMA, co pozwoliło na wczesne rozpoznawanie choroby jeszcze w okresie przedobjawowym. Od 28 marca 2022 r. badanie takie przechodzą wszystkie noworodki.